Behandlingen av Wilsons sjukdom består av läkemedelsbehandling med penicillamin eller trien. Dessa båda läkemedel innehåller ämnen som binder koppar, så kallade kopparkelerare eller komplexbildare, och ökar utsöndringen av koppar i urinen. För närvarande krävs licens från Läkemedelsverket för förskrivning av medicinerna eftersom inget av preparaten finns godkänt för försäljning i Sverige. Penicillamin är det preparat som använts längst, men behandlingen kompliceras ibland av allvarliga biverkningar som överkänslighetsreaktioner, påverkan på njurfunktionen och på bildningen av blodceller. Trien har betydligt lindrigare biverkningar och används därför allt mer. Preparatet tetrathiomolybdat har använts i liten skala på försöksnivå. Detta är en kraftig kopparkelerare, men ämnets effekt på människa är ännu inte fullständigt känd. Behandling med kopparkelerare behöver som regel pågå under cirka 2-6 månader innan kopparlagret hunnit tömmas och man kan märka någon effekt.

Zink används framför allt som underhållsbehandling efter det att sjukdomen stabiliserats med kelerare. Med hjälp av zink minskas upptaget av koppar från tarmen, även om effekten kommer mycket långsamt. För dem som fått diagnosen Wilsons sjukdom men ännu inte har några symtom är zink en lämplig medicinering att starta behandlingen med.

Behandlingen bör också innefatta en anpassning av kosten. En begränsning av kopparrika födoämnen som lever, choklad (undantag vit choklad), svamp, skaldjur och nötter rekommenderas, speciellt i början av behandlingen. E-vitamintillskott kan vara av värde för att minska att mycket reaktiva, så kallade fria radikaler bildas (oxidativ stress).

Resultaten av behandlingen måste kontrolleras med blod-, urin- och leverprover. Halten av fritt koppar mäts, liksom kopparutsöndringen i urinen. Personer med Wilsons sjukdom behöver läkarundersökas regelbundet, minst en gång om året om sjukdomen är stabil, men ännu oftare om det är problem med att följa behandlingsrekommendationerna eller om läkemedelsdosen behöver justeras. De psykiska symtomen kan vanligtvis behandlas med antidepressiva läkemedel, men som regel behövs även professionell hjälp (psykolog, psykiater, kurator). Neuropsykologisk undersökning bör ingå både i utredningen av sjukdomen och i de efterföljande kontrollerna.

Behandlingen i övrigt är helt individuell och beror på symtomen. Den bör planeras i samarbete med specialister från kunskapscentrum för Wilsons sjukdom. Både barn och vuxna med Wilsons sjukdom kan tidigt behöva kontakt med ett habiliterings- eller rehabiliteringsteam. I teamet ingår yrkeskategorier med särskild kunskap om funktionsnedsättningar och deras effekter på vardagsliv, hälsa och utveckling. Insatserna sker inom det medicinska, pedagogiska, psykologiska, sociala och tekniska området. De består bland annat av utredning, behandling, utprovning av hjälpmedel, information om funktionsnedsättningen och samtalsstöd. Information om samhällets stöd samt råd inför anpassning av bostaden och andra miljöer som ges också.

Prognosen är bland annat beroende av hur tidigt i förloppet diagnosen ställts, vilka symtom som finns och hur svåra dessa blivit innan effektiv medicinering hunnit ges. Om sjukdomen upptäcks innan man hunnit få symtom förblir man oftast symtomfri, förutsatt att man tar medicin livet ut. Även när levern är starkt påverkad kan en läkning ske. Levertransplantation görs vid akut leversvikt eller svår levercirros när läkemedelsbehandlingen inte har förväntad effekt eller vid svåra biverkningar.

Prognosen för de neurologiska och psykiska symtomen varierar och kan vara svår att bedöma. Oftast sker en förbättring, men den kan ibland föregås av en försämring, framför allt i början av behandlingen. Orsaken till försämringen är att koppar frisätts till blodcirkulationen när behandlingen påbörjas. I vissa fall kan försämringen bli bestående, men man kan bli helt symtomfri även om man insjuknat med svåra neurologiska symtom. De flesta upplever dock en kvarstående uttröttbarhet och ökad stresskänslighet trots optimal behandling.

Många insjuknar i skolåldern och förlorar viktiga år av inlärning. Man kan därför ofta behöva komplettera olika skolämnen inom ramen för vuxenutbildningen. Koncentrationssvårigheter och trötthet kan medföra ökad sårbarhet, som kan kräva speciell hänsyn. Anpassning av arbetsuppgifter eller omskolning blir ibland nödvändig.

Om sjukdomen kompliceras av bestående neurologiska och/eller psykiska symtom kan personer med Wilsons sjukdom ha svårt att klara sitt tidigare arbete eller arbeta heltid. Vid funktionsnedsättning som medför begränsad arbetsförmåga kan man vända sig till Arbetsförmedlingen för vägledning. Behov av rehabilitering utreds av Försäkringskassan, som också samordnar de insatser som behövs för att man ska kunna söka eller återgå i arbete när en funktionsnedsättning påverkar arbetsförmågan.

En kvinna som har höga kopparnivåer kan ha svårt att bli gravid och löper större risk att få missfall. Gravida kvinnor med Wilsons sjukdom bör kontrolleras vid specialistmödravården, i samarbete med medicinspecialist och i samråd med kunskapscentrum för Wilsons sjukdom. Kontroll av lever- och kopparprover bör göras varje månad för att upptäcka en eventuell försämring. Dosen av penicillamin och trien bör sänkas under graviditeten för att inte fostret ska få kopparbrist, men behandlingen får inte avbrytas eftersom mammans sjukdom då riskerar att förvärras. Om möjligt bör man överväga att byta behandling till zink under graviditet, vilket kräver ännu tätare kontroller.